یک مسوول در دانشگاه علوم پزشکی مشهد خبر داد درمان بیماری تالاسمی از طریق ژن درمانی در آینده نزدیک

مجید مجرد در گفت‌وگو با ایسنا اظهار کرد: روزانه علم بشر برای درمان بیماری‌های مختلف به خصوص امراض ژنتیکی در حال پیشرفت و ابداع درمان‌های پیشرفته و کارآمدتر است که این روش‌ها در دو دسته کلی درمان‌های مبتنی بر سلول و ژن قابل تقسیم هستند.

 وی با اشاره به اینکه سلول درمانی قدمت بیشتری دارد، بیان کرد: قدمت سلول درمانی در کشور ما  به حدود ۱۵ سال می‌رسد و از آن زمان، مطالعات سلول‌های بنیادی در دانشگاه‌های مختلف از جمله دانشگاه علوم پزشکی مشهد و تهران انجام  شده و خدمات درمانی برای برخی بیماری‌ها از جمله صرع، فلج مغزی و بیماری‌های عصبی و عضلانی در این حوزه انجام می‌شود.

 رئیس آزمایشگاه بنیاد ژنتیک خراسان رضوی افزود: دسته‌ی دیگر، درمان‌های مبتنی بر ژن هستند که به اختصار به آنها ژن درمانی گفته می شود و باتوجه به جهشی که در ژنوم فرد رخ می‌دهد، آن را شناسایی و ژن سالم را به بدن فرد منتقل و جایگزین ژن معیوب کنند.

 مجرد با بیان اینکه رویکردهای مبتنی بر ژن درمانی دو دسته هستند، ادامه داد: در دسته اول ابتدا سلول‌های مغز استخوان را از بدن فرد گرفته و پس از اصلاح ژنتیکی، مجدد به بدن فرد تزریق می‌کنند که این روش برای درمان بیماری تالاسمی در سال ۲۰۲۳ مجوز FDA (سازمان غذا و دارو آمریکا) را گرفته و در دنیا در حال انجام است.  در ایران نیز مطالعاتی در زمینه درمان بیماری تالاسمی با استفاده از همین روش انجام شده است که امید می رود تا ۲ سال آینده درمان بیماری تالاسمی از طریق ژن درمانی صورت گیرد.

  عضو هئیت علمی گروه ژنتیک پزشکی و پزشکی مولکولی دانشگاه علوم پزشکی مشهد عنوان کرد: بیماری‌های دیگری مانند نوع خاصی از نابینایی‌ها که با ارسال نسخه ژن سالم به داخل شبکیه انجام می‌شود، همچنین برای درمان انواع خاصی از ناشنوایی که ارسال ژن سالم به داخل حلزونی گوش است و با جایگزینی محصول ژن معیوب، درمان حاصل می‌شود. این روش نیز در کشور در مراحل کارآزمایی بالینی است.

 رئیس آزمایشگاه بنیاد ژنتیک خراسان رضوی اضافه کرد: درمورد بیماری دیستروفی عضلانی دوشن نیز روشهای ژن درمانی در جهان مورد مطالعات گسترده قرار گرفته‌است و مجوز استفاده از ویروس نوترکیبی که ژن اصلاح شده این بیماری را حمل می‌کند، موفق به دریافت مجوز FDA شده و در ایران نیز مطالعاتی در این زمینه صورت گرفته‌است.

مجرد اظهار کرد: در حال حاضر این نوع بیماری‌ها مجوز استفاده بالینی آنها صادر شده و درمان‌های نوظهور ژنتیکی تا پایان سال میلادی ۲۰۲۴  برای  حدود ۲۰ نوع  بیماری ژنتیکی دیگر مجوز گرفته و مورد استفاده قرار خواهد گرفت.

 وی خاطر نشان کرد: برای استفاده از این درمان‌ها باید علت و نقص ژنتیکی مشخص شود، درواقع لازمه استفاده از درمان‌های نوظهور انجام تست ژنتیکی و تاییدیه آزمایشات ژنتیک است. علاوه بر این هزینه بالای درمان این نوع بیماری‌ها از مشکلات بزرگی است که بر سر راه بیماران قرار گرفته به‌طور مثال برای درمان بیماری تالاسمی هزینه‌ای حدود ۳ میلیون دلار تخمین زده‌ می‌شود. پیش‌بینی می‌شود تا چند سال آینده هزینه این روش‌ها کاهش یافته تا عموم بیماران بتوانند از این روش‌ها بهره‌مند شوند.

 مجرد با اشاره به اینکه اساس درمان‌های نوظهور دو دسته است، گفت: دسته دوم درمانهای ژنتیکی شامل استفاده از ناقل‌های ویروسی هستند که با استفاده از ناقل ویروسی ژن سالم را به داخل ژنوم فرد وارد می‌کنند و در حالت دیگر جهش ژنتیکی که در بدن فرد ایجاد شده را با استفاده از ابزارهای ژنتیکی مورد هدف قرار می‌دهند و درحقیقت نسخه ژنی به بدن وارد نمی‌شود.

وی افزود: تا چند سال آینده قریب به اتفاق بیماری‌های ژنتیکی که علت مشخص دارند با این روش‌ها قابل درمان خواهند بود. در ایران تمرکز مطالعات بر روی درمان بیماری‌های وراثتی تالاسمی، نابینایی و یکسری بیماری‌های عصبی و عضلانی مانند دوشن و SMA است.

 رئیس آزمایشگاه بنیاد ژنتیک خراسان رضوی با اشاره به اینکه دانشگاه علوم پزشکی مشهد در زمینه تحقیقات ژن‌درمانی پیشرو بوده و به‌عنوان یکی از پیشروترین دانشگاههای کشور در این زمینه شناخته می‌شود، بیان کرد: مطالعات متعددی در قالب طرح‌های پژوهشی و پایان‌نامه‌های مختلف در زمینه ژن درمانی و ویرایش ژنوم انجام شده‌است.

 وی گفت:با سرمایه‌گذاری‌های وزارت بهداشت وخیرین در حوزه سلامت، امید است درمان‌های نوظهور در کشور هرچه زودتر راه اندازی شود تا بتوانیم جامعه‌ای سالم‌تر داشته با شیم. از سوی دیگر این علوم نوظهور قابلیت ارزآوری و اشتغالزایی بسیار زیادی دارد. ساختار وزارت بهداشت و دانشگاه علوم پزشکی مشهد قابلیت اجرایی کردن درمان‌های نوظهور را دارد.

عضو هیأت علمی گروه ژنتیک پزشکی و پزشکی مولکولی دانشگاه علوم پزشکی مشهد ادامه داد: در ایران نیز درمان برخی از بیماری‌ها در فاز پیش کارآزمایی بالینی بوده که در این مرحله تحقیقات بر روی مدل حیوانی انجام شده و پس از گرفتن نتایج مطلوب، درمان بر روی افراد داوطلب انجام می‌شود. برای درمان بیماری دوشن مرحله حیوانی انجام شده و احتمال می‌رود تا پایان سال آینده اولین نمونه‌های انسانی داوطلب مورد بررسی قرار گیرند. 

 وی با بیان اینکه میزان سرمایه‌گذاری در حوزه ژن درمانی زیاد نبوده و بخش خصوصی نیز می‌توانند وارد این حوزه شوند، خاطر نشان کرد: خوشبختانه کشور مجهز به زیرساخت‌های مناسبی برای این نوع درمان‌ها است. ارگان‌هایی مانند بنیاد برکت، دانشگاه ها و  شرکت‌های دارویی وارد این حوزه شده و زیرساخت‌های اولیه در علوم ژنتیک شکل گرفته و فاصله کمی با عملی شدن این فرآیند داریم.

 مجرد ادامه داد: بازه زمانی پایش بیماران اولیه‌ای که روش‌های ژن درمانی برای آنها موثر است، طولانی بوده که با همکاری وزارت بهداشت و ساختارهای حاکمیتی می‌توان این مدت زمان مطالعات را به حداقل زمان مجاز رساند.

عضو هیأت علمی گروه ژنتیک پزشکی و پزشکی مولکولی دانشگاه علوم پزشکی مشهد یادآور شد: تجربه ساخت واکسن برای کویید ۱۹ و روش‌های انجام شده کشور را در این زمینه یاری داد و باعث شد بستری مناسب برای درمان‌های نوظهور ژنتیکی که شباهت‌ بسیار زیادی با ساخت واکسن ویروسی دارند،  پدید آید.